Новый метод поможет в лечении спинальной мышечной атрофии

issledov2Ученые из Оксфордского университета разработали новый метод лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью вещества под названием Pip6a-PMO, в основу которого входит пептид Pip6a, доставляющий олигонуклеотиды, переключающее сплайсинг (сращивание), во все ткани организма, даже в головной и спинной мозг.

Исследователи ввели Pip6a-PMO мышам с СМА. Они обнаружили, что животные начали набирать вес и расти гораздо быстрее, чем мыши, которые не были обработаны Pip6a-PMO.

Исследование показало, что обработанные мыши жили дольше, чем необработанные животные. Одна доза 10 микрограмм Pip6a-PMO на грамм веса позволила молодым мышам жить в течение в среднем 167 дней, тогда как необработанные мыши прожили только 12 дней. Две дозы этого вещества продлили жизнь животных до 457 дней. Это в 38 раз дольше, чем у необработанных мышей.

Исследователи планируют провести исследование с участием людей в течение ближайших 2 лет.