Новый препарат может помочь в лечении редкого генетического заболевания костей

tabletkiНовое доклиническое исследование на мышах показало, что препарат паловаротен (palovaroten) может помочь в лечении редкого генетического заболевания костей, особенно у детей.

Фибродисплазия (ФОП), вызванная мутацией генов, приводит к тому, что все мышцы постепенно превращаются в костную ткань.

«Это первое исследование, которое показало, что паловаротен препятствует образованию внескелетных костей и способствует нормальному росту костей скелета», сказала старший соавтор исследования Eileen M. Shore, доктор философии, профессор ортопедии и генетики в Центре исследований ФОП при Университете Пенсильвании.

Паловаротен относится к классу препаратов, которые селективно нацелены на пути, участвующие в формировании хряща.

Новое исследование на мышах, которые имеют ту же мутацию гена человека, которая вызывает ФОП, показало, что паловаротен предотвращает превращение мышц в кости, при этом сохраняется движение всех конечностей и нормальный рост костей скелета у молодых мышей.

«Паловаротен работает путем остановки общего процесса дополнительного образования костной ткани», сказала Shore.

«Мы обнаружили, что паловаротен оказывает сбалансированное воздействие на мутацию ФОП, и при этом эффективно восстанавливает нормальный рост костей скелета. Это означает, что этот препарат безопасен для лечения детей с ФОП», добавила она.

Также исследователи обнаружили, что у мышей с ФОП, получивших травму, которая привела к еще большому разрастанию костной ткани, после приема паловаротена произошла остановка этого процесса. Это говорит о том, что этот препарат имеет потенциальные преимущества для лечения пациентов с ФОП, которые получили травму или перенесли хирургическое вмешательство.

Исследование было опубликовано в «Journal of Bone and Mineral Research».