Одна инъекция помогает снизить активность гена болезни Хантингтона

rad-ukolРезультаты исследования, проведенного на животных, показали, что всего одна инъекция может снизить активность гена, ответственного за развитие болезни Хантингтона, в течение 6 месяцев.

Болезнь Хантингтона – это генетическое заболеванием, которое вызывает неврологические симптомы, влияющие на движения, когнитивные функции и поведение. Как правило, симптомы этого недуга начинают проявляться только в зрелом возрасте. В настоящее время нет никакого лечения или способа замедления прогрессирования болезни Хантингтона. Симптомы обычно прогрессируют в течение 10-25 лет и приводят к преждевременной смерти.

Руководитель исследования Mark Isalan и его коллеги из Имперского колледжа Лондона решили проверить терапевтическую эффективность белка под названием «цинковый палец» в качестве средства для лечения болезни Хантингтона, которую вызывает мутация единственного гена хантингтина (Huntingtin).

Белок цинковый палец действует на мутантные копии гена хантингтина, подавляя его способность высвобождать вредные белки.

Исследователи ввели одну инъекцию цинкового пальца мышам с болезнью Хангтинтона. Исследование показало, что этот белок подавил активность мутантного гена в течение 6 месяцев, при этом у животных не наблюдалось никаких побочных эффектов.

Ученые еще хотят проверить безопасность повторных инъекций и их долгосрочный эффект, но в целом результаты данного исследования являются обнадеживающими.

Исследование было опубликовано в журнале «Molecular Neurodegeneration».