Спинальную мышечную атрофию можно вылечить с помощью генно-заместительной терапии

issledovИсследователи из Университета Миссури разработали генно-заместительную терапию, которая может преодолевать гематоэнцефалический барьер, для лечения и контроля спинальной мышечной атрофии с респираторным дистрессом 1 типа (SMARD1). Они протестировали эту терапию на мышах с SMARD1.

Результаты исследования показали, что низкая доза генно-заместительной терапии привела к улучшению мышечной силы и экспрессии белка двигательных нейронов у мышей. Кроме того, она способствовала увеличению продолжительности их жизни, по сравнению с мышами с SMARD1, которые не проходили никакого лечения.  

Исследователи пришли к выводу, что генно-заместительная терапия потенциально может стать новым методом лечения SMARD1. В дальнейшем они хотят определить точную дозу, необходимую для достижения наилучшего эффекта.

Исследование было опубликовано в журнале «Molecular Therapy».