Spinraza снижает риск смерти у детей со спинальной мышечной атрофией

usspinrazaКомпания Biogen объявила о положительных результатах 3 фазы исследования нового препарата, результаты которой показали, что Spinraza значительно снижает вероятность постоянной вентиляции и риск смерти у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Исследователи обнаружили, что значительно большему числу детей, получавших Spinraza, не требовалась постоянная вентиляция, а риск смерти у них был снижен на 47%. Больший процент младенцев, которые не были обработаны новым препаратов, умерли, по сравнению с детьми, получавшими Spinraza (68% против 39%, соответственно).

Spinraza – это антисмысловой олигонуклеотид, который предназначен для лечения СМА, вызванной мутацией хромосомы 5q, которая приводит к дефициту белка SMN. Этот препарат увеличивает производство полноразмерного белка SMN путем изменения соединения пре-мРНК SMN2.