Ученые разработали генную терапию для лечения атрофии мышц

genomУченые Dan Rodgers и Paul Gregorevic из Университета Вашингтона разработали новый генный терапевтический подход, который может спасти миллионы людей, страдающих от атрофии мышц.

«Хронические заболевания поражают более половины населения земного шара. Большинство из них сопровождаются атрофией мышц. Около половины людей, которые умирают от рака, фактически умирают от атрофии мышц, от которой нет никакого лечения», говорит Rodgers.  

«Препараты, разработанные для лечения этого состояния, вызывают серьезные проблемы со здоровьем. Наш новый метод нацелен только на мышцы и полностью устраняет эти проблемы», добавил он.

Исследователи нарастили мышцы у здоровых мышей и предотвратили уменьшение скелетных и сердечных мышц у мышей с опухолями путем блокировки действия гормона.

При кахексии (общей атрофии) опухоли секретируют гормон миостатин, который вызывает уменьшение мышц. В сущности, тело ест свои мышцы.

Rodgers и Gregorevic разработали способ блокировки миостатина, но только в мышцах. Они использовали аденоассоциированный вирус — доброкачественный вирус, который специально ориентирован на сердце и скелетные мышцы.

Вирус доставляет небольшой кусочек ДНК — сигнальный белок под названием Smad7 — в мышечные клетки. Smad7 затем блокирует два сигнальных белка под называнием Smad2 и Smad3, которые активируются миостатином. Блокируя эти сигналы, Smad7 останавливает разрушение мышц.

«Для пациентов с кахексией такая терапия может увеличить их шансы на выживание», сказал Rodgers.