Ученые разработали способ лечения генетических заболеваний

genes-rna-cropУченые разработали способ превращения клеток пациентов в стволовые клетки без мутаций, которые могут помочь вылечить генетические заболевания, для которых в настоящее время не существует никакого лечения.

«В данный момент нет лекарств для лечения митохондриальных заболеваний», сказал старший автор исследования Juan Carlos Izpisua Belmonte, профессор Института биологических исследований Солка в Калифорнии, США.

Митохондриальные болезни, вызванные любой из 200 мутаций, затрагивают гены митохондрий — крошечных электростанций внутри каждой клетки тела.

В зависимости от пораженных генов и типов клеток, у людей могут развиться болезни печени, мышечная слабость, диабет, судороги, задержки в развитии или проблемы со зрением.

Существующие методы лечения направлены на облегчение симптомов или замедление прогрессирования заболеваний, но они не могут их полностью вылечить.

«Мы разработали способ предотвращения этих заболеваний», сказал Belmonte.

Исследователи собрали образцы кожи у пациентов с митохондриальной энцефалопатией и синдромом Ли — двумя тяжелыми расстройствами, которые влияют на мозг и мышцы.

В исследовании, опубликованном в журнале «Nature», ученые описали метод получения стволовых клеток даже у пациентов, не имеющих достаточное количество клеток со здоровыми митохондриями.

Теперь они могут использовать здоровые клетки для того, чтобы генерировать из стволовых клеток без мутаций клетки сердца, мозга, мышц или глаз.