Противораковый препарат может помочь в лечении наследственной болезни почек

Исследователи обнаружили, что препарат, используемый для лечения рака, может препятствовать росту кист у пациентов с наследственной формой болезни почек.

Результаты исследования показали, что ботутиниб (босутиниб), одобренный для лечения хронического миелоидного лейкоза, замедляет рост кист у пациентов с аутосомно-доминантной поликистозной болезнью почек (АДПБП).

АДПБП является наследственным расстройством, которое поражает 1 из 1000 человек, и характеризуется кистами в почках и других органах.

«Снижение роста кист путем лечения босутинибом было подтверждено, несмотря на то, что у некоторых пациентов наблюдались желудочно-кишечные побочные эффекты (диарея), которые были частично зависимыми от дозы», сказал Vladimir Tesar из Карлова университета в Чехии.

Поскольку объем почек у пациентов увеличивается из-за роста кисты, то постепенно почки перестают выполнять свою функцию, из-за чего часто развивается почечная недостаточность.

Наследуемые мутации, которые вызывают АДПБП, влияют на белок, вовлеченный в различные сигнальные пути, которые часто включают фермент под названием тирозинкиназа. Поэтому исследователи изучили потенциал босутиниба в лечении АДПБП, так как этот препарат ингибирует специфическую тирозинкиназу под названием Src/Bcr-Abl.

В исследовании приняли участие 172 пациента АДПБП, которые принимали либо 200 мг ботутиниба в день, либо 400 мг ботутиниба в день или плацебо.

Результаты исследования показали, что скорость увеличения почек уменьшилась на 66% у пациентов, получавших ботутиниб в дозе 200 мг в день, по сравнению с плацебо. У всех пациентов, которые получали ботутиниб, скорость увеличения почек была на 82% меньше, чем у пациентов, получавших плацебо.